“缺乏包容 新药创制需要良好软环境”

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南开大学八里台校区、天津肿瘤医院，位于天津市卫津路，距离不过几公里。

但是，被美国fda认定为孤儿药，专门治疗神经胶质母细胞瘤的新药act001从学校进入医院开展临床I期试验，花了差不多两年的时间。

而且，在万里之外的澳大利亚，临床ⅰ期的所有试验都已经完成，很快就会在美国进行ⅱ期的临床试验，欧盟不会直接进入临床ⅱ期&hellip；

患者一方面焦急等待新药，另一方面是国产新药漫长的上市旅行，巨大的反差促使国产创新药越来越需要包容。

而且向国内申请晚了16个月

今年2月，一项抗癌信息引起无数人的关注:在澳大利亚墨尔本艾普沃斯医院进行的新药临床试验中，一名神经胶质母细胞瘤复发患者在服用新药候选act001两个月后，肿瘤体缩小。 这条新闻解决了沉默20年的脑胶质瘤治疗难题，act001也被澳大利亚医学界称为对抗脑胶质瘤的新武器。

在此之前，act001于年11月20日被美国fda正式认定为罕见病药(孤儿药)。 从那时开始，用国内的脑胶质瘤贴吧。 生病患者家属想互相寻找南开大学药学院陈悦教授的联系方法，尝试新药act001。 每次，也是陈悦最不自然、最焦虑的时候，act001还没有获得国内临床试验批文。

今年4月，act001终于获得了期待已久的身份证，开始在天津肿瘤医院进行临床I期试验，短短一周内就有100多名患者报名。

事实上，年10月，陈悦和团队申请了act001国内外临床试验。 澳大利亚的临床申请很快得到批准，年末开始招募第一批临床患者。 相比之下，国内整整落后了16个月。 说起act001临床试验批准之路，陈悦满是感慨。 据他介绍，国内临床开展缓慢，除了他和团队缺乏专业指导外，不熟悉审批环节，准备各种材料周期过长外，当时国内的审批制度和排队也是首要原因。

对革新没有信心

如果act001现在申请的话，一定会更早。 陈悦表示，自去年以来，国家药监部门相继出台政策，国产创新药批准上市以来，加速明显。 但他表示，审批周期过长可以通过制度改革加以改变，但国产创新药迅速发展的外部软环境建设并非一朝一夕之功。

在美国从事过新药的研发多年，陈悦认为国内对创新药的态度和宣传比国外要慎重。 我们对仿制药更有习性。 或者在外国同行的基础上进行微创新。 面对国外没有的原创度高的新药，惯性思维使我们没有信心成为&lsquo，动物实验完美，给出了大量的实验数据，说明药物安全性好，医院和医生也没有先例，因此担心临床安全、医患关系等问题， 陈悦说，在澳大利亚，医院和医生们对创新药更积极。 面对无药可救的疾病，澳大利亚医生们自然会考虑尝试新药，寻找新的处理方法。

因此，当出现具有与以前流传的药物不同的分子结构、治疗机制的创新新药时，澳大利亚医生们很乐意向患者推荐，并尝试给药。 对创新的不同态度是，在同等条件下，创新药在澳大利亚和美国比在国内更容易得到临床试验的批准和宣传。

从最初的实验室研究先导化合物的明确、优化、临床试验，到最终摆在药箱上销售，原来的创新药平均所需时间为15年。 成功率不过是0.01%0.02%。 10月10日，天津市卫生计生快速发展研究中心副研究员骆达博对科技日报记者表示，创新药研发是一项投资高、风险高、周期长、竞争激烈、效益高的工程。 这样高的风险和漫长的周期，让国内&lsquo； 拿来主义仿制药，面对国产创新药，反而显得谨慎。 骆达表示，国产创新药需要对国产创新药包容、支持的外部大环境。

尽快提高的专业化

虽然国家大力支持创新药，特别是生物靶向药的原创。 但是，专业化分工不足，制约了国产新药上市的步伐。 10月11日，天津大学药学院教授吴晶在接受科技日报记者采访时表示，目前中国的源头研发最集中在大学等科研院所。 国内制药企业很多，但是希望研究开发，有能力的企业很少。 吴晶表示，新药从研发成功上市，资金投入通常在13亿元16亿元左右。 受高额投入的约束，国内许多制药企业没有意愿和资本，购买ⅰ期临床专利。 结果，国内科研院所苗头产品只听到楼梯声，不见人影或被国外医药企业收购，最终成为国外进口专利药。 她认为制约国产创新药少、上市晚的原因在于国内没有建立分工有序的药品研发生产专业化合作机制。

创新药的审批是药监，采购由卫计委采用，医疗保险报销管理由社会保险部门进行。 环节多，必然导致管理不专业，衔接出现问题。 据采访，不愿具名的卫计司官员告诉科技日报记者，目前创新药在我国还不能直接纳入医保药物目录，医院采购和患者用药受到很大限制，公司短期内无法收回巨大的前期研发价格，创新积极性也受到挫折。 另外，在目前的评价体制下，对三甲基综合医院评价最重要的一个是药的占有率，即药品收入占医院医疗收入比例的大小。 为了通过审查，多家医院将采取一刀切的办法，减少孤儿药和新药的购买。

这位官员表示，推进国产创新药的快速发展，必须采取顶层措施，建立专业化管理制度，为国产创新药构建更加规范的外部政策环境。 (孙玉松)